Longboard Pharmaceuticals conclui inscrição no estudo PACIFIC de fase 1b/2a que avalia LP352 para o tratamento de encefalopatias epilépticas e de desenvolvimento

Publicado: 23 de agosto de 2023

LA JOLLA, Califórnia--(BUSINESS WIRE)--Longboard Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: LBPH), uma empresa biofarmacêutica de estágio clínico focada no desenvolvimento de medicamentos novos e transformadores para doenças neurológicas, anunciou hoje que concluiu a inscrição de seus Ensaio clínico de fase 1b/2a, o Estudo PACIFIC, que está avaliando o LP352, um superagonista do receptor 5-HT2C oral de ação central, em 52 participantes com Encefalopatias Epilépticas e do Desenvolvimento (DEEs). Os objetivos principais do estudo são avaliar a segurança e tolerabilidade do LP352. O Estudo PACIFIC também avaliará a mudança na frequência das crises durante o período de tratamento, e espera-se que os dados informem o desenho e as características do programa planejado de Fase 3 para LP352. Os participantes que concluírem o estudo PACIFIC são elegíveis para passar para o estudo de extensão aberto em andamento, caso assim decidam.

“Concluir a inscrição no Estudo PACIFIC é um marco tremendo para o Longboard e estamos muito satisfeitos em ver o forte interesse da comunidade de pacientes com DEE, ressaltando a grande necessidade não atendida que permanece”, afirmou o Dr. Randall Kaye, Diretor Médico do Longboard. “Gostaríamos de agradecer a toda a comunidade do DEE, incluindo os participantes, as suas famílias e os defensores, bem como os investigadores, locais e coordenadores pela sua participação e colaboração contínua. Esta conquista nos aproxima um passo de ajudar as pessoas que vivem com encefalopatias epilépticas e de desenvolvimento.”

“Estou entusiasmado com a abordagem inovadora de conduzir pesquisas clínicas em DEEs de forma mais ampla, dada a significativa necessidade não atendida e o acesso limitado a terapias novas e direcionadas que existem na maioria dos pacientes que vivem com epilepsias refratárias. Estou ansioso para ver os dados do PACIFIC e o potencial do LP352”, disse Dennis Dlugos, MD, MSCE, neurologista pediátrico do Hospital Infantil da Filadélfia, vice-presidente e diretor do Epilepsy Study Consortium e investigador principal do estudo PACIFIC.

“Estamos satisfeitos em ver o compromisso do Longboard em avançar no espaço da epilepsia rara e refratária. A natureza inclusiva do Estudo PACIFIC é única e emocionante, especialmente tendo em conta que as pessoas que vivem com certos DEEs não tiveram acesso a novas terapias e ensaios clínicos”, disse Tracy Dixon-Salazar, PhD, Diretora Executiva da Fundação LGS. “Há uma extrema necessidade de melhoria contínua na investigação e inovação para estas síndromes graves, e estamos ansiosos pelo resultado do Estudo PACIFIC.”

SOBRE O ESTUDO DO PACÍFICO

O Estudo PACIFIC é um ensaio clínico de Fase 1b/2a que avalia participantes com Encefalopatias Epilépticas e de Desenvolvimento (DEEs). Os objetivos principais do estudo são avaliar a segurança e tolerabilidade do LP352. O Estudo PACIFIC também avaliará a mudança na frequência das crises durante o período de tratamento. O estudo envolveu 52 participantes com uma variedade de convulsões resistentes ao tratamento que se enquadram na categoria de DEE em aproximadamente 30 locais de estudo nos Estados Unidos e na Austrália. Espera-se que os dados do Estudo PACIFIC informem o desenho e as características do programa planejado da Fase 3 para o LP352. Os participantes que concluírem o estudo PACIFIC são elegíveis para passar para o estudo de extensão aberta (OLE) em andamento, caso decidam fazê-lo. O OLE é um ensaio clínico de extensão de longo prazo, multicêntrico, aberto, de dose múltipla e de fase 2, projetado para avaliar a segurança de longo prazo do LP352 em participantes com DEEs que completaram o estudo PACIFIC.

SOBRE ENCEFALOPATIAS DE DESENVOLVIMENTO E EPILÉPTICA

DEEs referem-se a um grupo de epilepsias heterogêneas graves que são caracterizadas por convulsões resistentes a medicamentos e atraso significativo no desenvolvimento.

É importante ressaltar que se o controle das crises puder ser melhorado, o atraso no desenvolvimento poderá diminuir. A maioria dos DEEs começa cedo na vida, geralmente na infância. As crianças podem ter convulsões frequentes e graves, que podem ser de vários tipos. Podem ser observados espasmos epilépticos, crises tônicas ou atônicas e crises mioclônicas, entre outros tipos de crises. Em muitos casos, as convulsões duram a vida toda, embora em alguns casos possam diminuir com o tempo devido a certas síndromes ou causas específicas.